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肥胖症患者等來FDA新療法?

日前,Rhythm Pharmaceuticals公司宣布,美國FDA已批准其Imcivree(setmelanotide)擴展適應症,用於治療Bardet-Biedl綜合徵患者。新聞稿指出,這是FDA批准的首款靶向Bardet-Biedl綜合徵疾病根源的療法。
 
 
Bardet-Biedl綜合徵是一種罕見遺傳病,患者由於黑皮質素-4(MC4)受體通路功能受損,導致經歷無法滿足的飢餓感,在生命早期就出現嚴重肥胖Bardet-Biedl綜合徵還與認知障礙、腎功能失常、視力受損和性腺機能減退相關。
 
Imcivree是一款“first-in-class”MC4受體激動劑,旨在恢復MC4受體通路活性。它在2020年首次獲得FDA批准,用於因阿黑皮素原(POMC)、前蛋白轉化酶枯草溶菌素1(PCSK1)或瘦素受體(LEPR)基因缺陷導致肥胖的成人和兒童(6歲以上)患者的長期體重管理。
 
 
 
這一批准得到關鍵性3期臨床試驗數據的支持,在6歲以上的Bardet-Biedl綜合徵患者中:
  • Imcivree在不需要飲食控制和鍛煉的情況下,將患者BMI平均降低7.9%
  • 在為期14週的雙盲,含安慰劑對照期間,Imcivree組的BMI降低4.6%,對照組的BMI降低0.1%
  • 在12岁以上患者中,患者自我汇报的平均饥饿评分在第52周降低2.1点,具有统计显著差异
 
“這一批准標誌著Rhythm的重要里程碑。驗證了我們針對由於罕見MC4R通路異常導致嚴重肥胖患者開發Imcivree的策略。讓我們能夠為期待新治療選擇的Bardet-Biedl綜合徵患者提供精準療法。” Rhythm總裁兼首席執行官David Meeker博士說。

參考資料:

[1] Rhythm Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 IMCIVREE®(setmelanotide)用於 Bardet-Biedl 綜合徵患者。檢索於 2022 年 6 月 17 日,來自 https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-fda-approval-imcivreer

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